Продолжение истории с трехлетним Марком

Я уже писал об абсолютно дикой истории с трехлетним  Марком Угрехелидзе, на лечение которого всем миром собрали 121 миллион рублей, а Федеральный консилиум путинского фонда "Путь добра" (какой "путь добра" у Путина - мы все отлично знаем) отказал ребенку в назначении препарата, на который деньги уже были собраны. 

Этой ситуацией занимается Евгений Ройзман и его фонд, вот что он пишет о том, что происходит сейчас.

По Марку.

Докладываю.

Одиннадцать дней назад Федеральный консилиум отказал Марку в назначении препарата Золгенсма, на который мы всей страной собрали 121 млн. рублей.

Консилиум проводился за закрытыми дверями, отца Марка туда не пустили, потому, что он не врач, а врача, к.м.н. Александр Курмышкин не пустили, потому, что он не отец.

И ни одного документа по обоснованию отказа нет. То есть, даже нечего оспаривать. По сути, смертельно больному ребёнку отказали в помощи без объяснения причин.

Сразу же поднялась волна негодования, поскольку в сборе участвовали десятки тысяч людей.

Сразу же появился ряд предложений из клиник Германии, Израиля, Канады и Украины. Готовы принять, обследовать, назначить и поставить.

Причём все вышли на нас сами, поскольку следили  за ситуацией, и были удивлены и возмущены не меньше нас.

У нас всё готово, мы можем отправить Марка в течение нескольких дней.

Но!

Наша задача решить в России. Важно создать прецедент, у нас ещё шесть малышей с собранными деньгами в такой ситуации и ещё двенадцать в процессе сбора.

Ну и негоже, имея все возможности в своей стране, пользоваться добротой и отзывчивостью своих соседей.

Но, если мы убедимся в отсутствии доброй воли и здравого смысла здесь, то воспользуемся не задумываясь.

(Ситуацию по времени и по весу контролируем)

Короче.

Занимаемся. Настаиваем. Договариваемся.

Точно справимся.

Буду сообщать.

Всем спасибо за поддержку.

Фонд Ройзмана

Много народу ждёт от нас  этой информации, поэтому, думаю, имеет смысл поделиться в соцсетях.

Ps. 16-го февраля Марка госпитализируют в НИ им. Вельтищева, возможно, для обследования и повторного консилиума.

PPS. Про доктора Курмышкина.

Комментарии 153

> Но, если мы убедимся в отсутствии доброй воли и здравого смысла здесь

Блин! Ройзман взрослый мужик, немало хлебнувший от жизни... Ещё не убедился???
17.02.22 14:50
0 0

А диагностика болезни однозначна?
И как бистро ее могут сделать после рождения. Ведь даже ДЦП не сразу определяют
16.02.22 21:51
1 0

Ее и до рождения можно сделать, во время беременности.
17.02.22 08:54
0 0

Да, тест ДНК. Обычно делают к полугоду, там уже всем видно, что именно не так и нужно только подтверждение.
16.02.22 22:28
0 0

Этот "Федеральный консилиум" ответственность за своё решение какую-то несёт? В обоих случаях, и согласия и отказа?
16.02.22 14:38
3 0

Консилиумы, как известно, для того и нужны, чтобы ответственность размыть. Но в РФ по закону все равно отвечает лечащий врач, читайте крокодил ятрогена.
16.02.22 14:48
0 2

Наша задача решить в России.

Это собственно все что нужно знать про благотворительные фонды.
16.02.22 14:27
5 4

если бы деньги собрал не Ройзман, а условная боброедка, то никаких проблем с одобрением бы не возникло.
16.02.22 14:25
4 6

Нужно отдать должное мастерам маркетинга из Новартиса. Они сделали свою работу настолько хорошо, что любые сомнения в эффективности и целесообразности применения препарата для конкретного случая сразу делают из врачей монстров, которые не хотят дать ребенку волшебную пилюлю и поставить его на ноги "Одним Уколом (тм)".
16.02.22 13:42
10 11

А кто именно решил? Журналисты - задали. А консилиум не обязан. Они его просто не допустили.
18.02.22 14:43
0 0

И эти вопросы предпочли не задавать?
17.02.22 00:13
0 1

Как сказал Ройзман, отца не пустили, потому что он не медик, а лечащего врача - потому что не отец.Цензурных слов нет
К «лечащему врачу» очень много вопросов. Ссылки выше.
16.02.22 23:50
0 0

Там и не только это интересно. Сама Novartis лекарство не разрабатывала, а купила контору, которая его разработала. И тут же установила цену на него крайне интересным способом. Выпустила исследование, что за 10 лет расходы на лечение подобной болезни составят 4-5 млн, и после этого сказала «а наше лекарство будет стоить 2 млн».
16.02.22 23:50
0 0

Нужно отдать должное экспертам путинского фонда, которые сделали процедуру принятия решений о лечении максимально непрозрачной для заинтересованных лиц
Как сказал Ройзман, отца не пустили, потому что он не медик, а лечащего врача - потому что не отец.
Цензурных слов нет
16.02.22 23:10
2 2

Медицина всегда остается довольно закрытой, с одной стороны медицинская тайна и этика, с другой стороны профессиональная тайна и этика.
Исходя из своего опыта: сколько сталкивался с платной медициной (как в качестве пациента, так и в качестве родственника), всегда врачи говорили — варианты такие-то и такие-то, лечить собираемся так-то, по причинам таким-то.
И ты после этого или соглашаешься с их видением и аргументами, или идешь дальше. Например, за «вторым мнением». Или ищешь, где дешевле.
А тут такие деньги, серьезная болезнь— и устроили «черный ящик». Тем более, что скорее всего придется таки обосновывать свое решение, только уже после грандиозного скандала и публично (а не родственникам)
16.02.22 21:08
0 1

Особенно от пациента. Все эти потуги на тему информированного согласия - фикция.
16.02.22 20:10
0 0

От пациента?
в совке от пациента в первую очередь. Сейчас есть всякие "информированные согласия", но толку от них...
16.02.22 17:35
0 1

Медицина всегда остается довольно закрытой
От пациента?
16.02.22 17:18
0 2

Медицина всегда остается довольно закрытой, с одной стороны медицинская тайна и этика, с другой стороны профессиональная тайна и этика.
16.02.22 14:29
0 0

Нужно отдать должное экспертам путинского фонда, которые сделали процедуру принятия решений о лечении максимально непрозрачной для заинтересованных лиц
16.02.22 14:05
3 8

Это какой-то запрещенный препарат? Если есть деньги, то почему нужно разрешение от кого-то? Почему нельзя поехать в другую страну, и там всё сделать?
16.02.22 13:26
2 4

Я из такой страны, где за деньги можно почти всё.
Звучит пугающе. Это что за страна такая? Сомали?
16.02.22 15:59
0 2

не сделали для меня понятней ситуацию
так ситуация доя всех непонятная, от того и дикая - пациенту необоснованно отказывают в лечении за его же (условно деньги).

Это какой-то запрещенный препарат?
нет, но может таковым стать при ввозе в обход официальных каналов или без разрешения.
16.02.22 14:34
0 4

А то что шансы (и так небольшие) падают с каждым днем, фиг с ним?
16.02.22 14:30
0 1

Ответив только на третий вопрос, вы, к сожалению, не сделали для меня понятней ситуацию. Я из такой страны, где за деньги можно почти всё.
16.02.22 14:10
3 0

Почему нельзя поехать в другую страну, и там всё сделать?
Ну в заметке совсем мало текста, и там про это прямым текстом сказано: поехать в другую страну можно, варианты есть. Но хочется создать прецедент в России. Но, само собой, если не получится тут, повезут в в другую страну.
16.02.22 14:02
0 4

А собранный 121 миллион уже пошел на доброе дело? Например, в помощь доблестным ополченцам Донбасса, которые героические противостоят геноциду украинских фашистобиндер?
16.02.22 13:08
10 7

Вот статья про укол
16.02.22 12:18
2 4

ну так. вот автор пишет "За первый год после регистрации «Золгенсму» получили 700 детей во всем мире", а потом жалуется, что в клинических испытаниях мало было детей, ну и "очень токсична для печени" тоже оставим на совести авторши (ибо по приведенной ссылке нет про это чисел, есть только упоминание, что иногда бывает такая побочка). пассажи про алчность тоже не добавляют качества.
16.02.22 13:21
0 5

Считаю, что надо просто отнять лекарство у зажравшейся на ковидобесии бигфарме и поделить бесплатно между нуждающимися детьми
16.02.22 12:17
19 3

продолжительность жизни удвоилась за последние 100 лет усилиями фармы.
Справедливости ради - все же в основном это заслуга пищепрома. 😉
16.02.22 16:44
2 1

зажравшейся на ковидобесии бигфарме
продолжительность жизни удвоилась за последние 100 лет усилиями фармы.
16.02.22 14:53
0 5

Считаю, что надо просто отнять лекарство у зажравшейся на ковидобесии бигфарме и поделить бесплатно между нуждающимися детьми
Ты можешь купить акции «зажравшейся бигфармы» (как правило, это все открытые акционерные общества, чьи акции свободно обращаются на рынке), и все несправедливо полученные от них дивиденды отправлять нуждающимся детям. И лекарства новые будут разрабатываться, и детишки не будут страдать. Слабо? Или, когда деньги свои, кровные, не работает?
16.02.22 13:24
0 8

А с таким же рвением и огнём в глазах радеть за создание и развитие подобных компаний для производства сложнейших лекарств в скрепной расиюшке не? Слишком скучно? Или бесконечные нефтедоллары нужнее для перегонки войск туда-сюда и постройики ущербных дворцов различной степени уродливости? А отнять и поделить - вот это мы могём, это по нашему ага.
Хорошо, что создатели лекарства находятся далеко от ваших швондерских грязных рученок и могут спокойно развиваться и изобретать новые лекарства, получая заслуженную прибыль и не боясь быть раздеребанеными во имя добра.
16.02.22 12:36
0 12

Блин, вы че, серьёзно? Какой совок у вас в голове!
И какой им будет смысл заниматься разработкой новых лекарств, если их тоже могут отнять?
Уж сколько примеров было, показавших, что социализм не работает. И всё равно находятся люди, утверждающие обратное.
16.02.22 12:36
1 17

То есть когда на прививках наживаются -- плохие, а на детях -- хорошие. Так и запишем
16.02.22 12:24
14 0

Считаю, что надо просто отнять лекарство у зажравшейся на ковидобесии бигфарме и поделить бесплатно между нуждающимися детьми
16.02.22 12:22
0 15

Ок, допустим консилиум путинского фонда "Путь добра" руководствуется наилучшими побуждениями и действительно нашёл что лекарство малышу не поможет. Почему бы не провести обследование в клинике "Германии, Израиля, Канады и Украины", пусть они выскажут своё мнение? Зачем вот это: "задача решить в России. Важно создать прецедент"?
16.02.22 12:17
3 4

Поясняю. Препарат, который требуется, не проходил сертификацию в РФ. В данном случае неважно по какой причине.
В декабре зарегистрировали
www.rbc.ru
16.02.22 20:26
0 0

Это ясно и разумно. Но почему нельзя обойти этот этап и провести исследование и лечение за границей?
Можно. И так и сделают если не смогут по другому решить проблему. Но завтра появится следующий ребенок. И история повторится.
16.02.22 15:19
0 4

Навального вон вывезли, вообще в коме был. Чтобы человека нельзя было везти, он должен быть на ЭКМО, их вроде нет портативных.
16.02.22 14:36
0 1

Вижу одну причину - мальчик нетранспортабельный.
Ройзман говорил, что транспортабельный.

Поясняю
Это ясно и разумно. Но почему нельзя обойти этот этап и провести исследование и лечение за границей? Тем более, что деньги уже собраны. Вижу одну причину - мальчик нетранспортабельный.
16.02.22 13:45
0 0

Ну а по какому праву "Круг добра" принимает решение об отказе, почему этот фонд вдруг возникает в цепочке "заболел - диагноз - собрали деньги - выбрали клинику - прошли курс"?
Поясняю. Препарат, который требуется, не проходил сертификацию в РФ. В данном случае неважно по какой причине.
И на текущий момент единственный способ купить любой такой препарат не прошедший сертификацию - это прийти с челобитной в этот самый Круг Добра, который может взять у тебя денег и купить препарат.
Но этому самому Кругу гораздо выгоднее взять денег ни один раз, а получать их на постоянной и регулярной основе.
Т.е. в данном случае речь идет именно о получении лекарства на месте, ибо ехать на лечение в другую страну не всегда возможно и как правило сильно дороже, чем просто купить лекарство.
И вот чтобы у наших детей и их родителей появилось эта самая возможность купить то, что им требуется и нужен сейчас прецедент.
16.02.22 13:39
1 4

после регистрации лекарства и до его ввода в гражданский оборот ввозить его может лишь этот фонд
Если нельзя законно ввести и применить препарат в РФ, то надо вывозить мальчика и лечить там, где это возможно. Если мальчика нельзя вывозить по медицинским показаниям, то да, это тупик.
16.02.22 13:38
0 2

Потому что решения принимает не фонд добра, а комиссия минздрава россии. Если комиссия сказала что стоит колоть - можно запросить помощь фонда или собрать деньги самому и купить через фонд.
16.02.22 13:27
3 1

Ну а по какому праву "Круг добра" принимает решение об отказе, почему этот фонд вдруг возникает в цепочке "заболел - диагноз - собрали деньги - выбрали клинику - прошли курс"?
---
В свою очередь, компания-производитель препарата «Новартис» и БФ «Круг добра» напомнили, что в связи с несовершенством законодательства после регистрации лекарства и до его ввода в гражданский оборот ввозить его может лишь этот фонд, обязанный действовать по утвержденным врачами стандартам.
---
16.02.22 13:25
0 4

Если Марку отказать в препарате
Ну а по какому праву "Круг добра" принимает решение об отказе, почему этот фонд вдруг возникает в цепочке "заболел - диагноз - собрали деньги - выбрали клинику - прошли курс"?
Да простите мне такое сравнение, но вот захотел я себе форму носа изменить - собрали всей семьёй деньги, выбрали между российской или израильской клиникой, вперёд. Никаких дополнительных инстанций, которые говорят куда я должен ехать, нет.
16.02.22 13:06
0 3

Очередному фонду хочется присосаться к бюджету под видом благих намерений.
про какой фонд ты говоришь? круг добра изначально был "присосан"

---
"У меня на столе лежит проект указа о создании фонда - мы договаривались об этом - Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими, так называемыми орфанными, заболеваниями. Мы решили назвать этот фонд "Круг добра", - объявил Путин, взяв со стола красную папку. Речь идет о том, чтобы использовать средства, которые будут получены в результате повышения ставки НДФЛ для тех, у кого доходы составляют свыше пяти миллионов рублей, напомнил он. "Именно не эти пять миллионов базово, а все, что свыше пяти миллионов", - уточнил президент. "Таким образом мы получим дополнительный доход около 60 млрд рублей. Договорились, что создадим фонд... и направим его на эти цели - на поддержку детей, которые нуждаются в дорогостоящих лекарствах", - сказал он.
---
16.02.22 12:56
0 3

Насколько я понимаю, это две параллельные истории. "Круг добра" занимается распределением государевых денег, для Марка собрали всем миром.
Нет, это не параллельные.
Следите за руками.
Если Марку отказать в препарате на который ему уже собрали деньги, то у него будет прописью один вариант - стать иждивенцем фонда "Круг Добра" на долгие годы. Фонд же получает финансирование на лечение Марка и прочих, цветет и пахнет.
16.02.22 12:53
0 5

Прецедент нужен, чтобы другие дети так же смогли получить помощь если она им потребуется.
Насколько я понимаю, это две параллельные истории. "Круг добра" занимается распределением государевых денег, для Марка собрали всем миром. Разные пути, не исключающие друг друга.
16.02.22 12:43
1 2

Важно создать прецедент"?
Прецедент нужен, чтобы другие дети так же смогли получить помощь если она им потребуется. Сейчас есть возможность увезти и помочь одному, конкретному малышу. Но завтра встанет вопрос об еще 10-ке, которые на подходе. Что предлагаете? По каждому поднимать волну в соцсетях? Так ее эффект с каждым разом будет все меньше и меньше.
Или все же правильнее попытаться устранить корень проблемы пока еще поздно?

А корень банальный. Очередному фонду хочется присосаться к бюджету под видом благих намерений. И если он таки присосется, продавить решение будет в разы сложнее уже.
16.02.22 12:33
1 10

Предлагаете возить пацана в Германию/Израиль/Украину/Канаду?
Ну разумеется не везде, зачем утрировать. Не знаю насколько противопоказаны при таком заболевании перелёты, если есть возможность, то конечно надо лететь за альтернативным вердиктом.

Почему бы не провести обследование в клинике "Германии, Израиля, Канады и Украины", пусть они выскажут своё мнение?
Предлагаете возить пацана в Германию/Израиль/Украину/Канаду?

Недавно Ирина Якутенко на канале Плющева разбирала этот вопрос. Неоднозначная история с возможностью применения лекарства.
16.02.22 11:56
2 2

Да, стоит послушать, рекомендую!
16.02.22 14:37
0 0

Хорошо бы всё же изучить вопрос с разных сторон, прежде чем сразу всех ненавидеть.
Хорошая статья "А был ли доктор".

И прошу прощения за сторис из Инстаграма, но увидел только в таком виде. Автор - ученый-иммунолог из университета Пастера в Париже.
16.02.22 11:51
8 11

На самом деле там все вопросы характеризуются "я не нашла, предоставьте мне".
То есть опять таки это не расследование, а непрофессионализм.
А почему непрофессионализм-то? Получить информацию, например, об аккредитации мед.работника журналист и не может - ее нет в свободном доступе по понятным причинам. Кроме как попросить предоставить ничего и не остается.
16.02.22 12:44
1 2

На самом деле там все вопросы характеризуются "я не нашла, предоставьте мне".
То есть опять таки это не расследование, а непрофессионализм.
Ничего не доказывает ни в ту, ни в другую сторону.
16.02.22 12:10
1 6

Тоже подписан на Дарью, очень много полезного публикует
16.02.22 11:56
0 0

У нас всё готово, мы можем отправить Марка в течение нескольких дней. Но!
Наша задача решить в России. Важно создать прецедент, у нас ещё шесть малышей с собранными деньгами в такой ситуации и ещё двенадцать в процессе сбора.
Вот тут непонятно. Мальчика можно отправить на лечение, но мы не будем, потому что нам нужен "прецедент"?
16.02.22 11:50
11 11

Я понял, но написал о том что это разые сборы. Путин с друзьями стрижет людей с доходом больше 5 лямов в фонд добра. Ройзман (и вот это "лобби золсенгмы" в интернете) сейчас собирает деньги мимо этого фонда, и я уверен, что при таких объемах и тут есть заинтересованные в том чтобы ощипать собранное до покупки препарата.
16.02.22 13:31
5 0

мой комент был к твоему высказыванию "тут главное наладить сборы средств на постоянной основе". то бишь, сборы уже налажены.
16.02.22 13:27
0 1

Да, но дальше есть коммиссия минздрава, которая, как в обсуждаемом случае - может отказать. Деньги фонда добра попилят в любом случае, а вот для сбора денег с тех, кому отказали - шансы еще есть.
16.02.22 13:19
2 0

---
"У меня на столе лежит проект указа о создании фонда - мы договаривались об этом - Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими, так называемыми орфанными, заболеваниями. Мы решили назвать этот фонд "Круг добра", - объявил Путин, взяв со стола красную папку. Речь идет о том, чтобы использовать средства, которые будут получены в результате повышения ставки НДФЛ для тех, у кого доходы составляют свыше пяти миллионов рублей, напомнил он. "Именно не эти пять миллионов базово, а все, что свыше пяти миллионов", - уточнил президент. "Таким образом мы получим дополнительный доход около 60 млрд рублей. Договорились, что создадим фонд... и направим его на эти цели - на поддержку детей, которые нуждаются в дорогостоящих лекарствах", - сказал он.
---
16.02.22 12:55
0 2

(1 (Марк) + 6 (с собранными деньгами) + 12 (в процессе сбора) ) *121 миллион ~ 2.2 миллиарда рублей. А больных по россии сотни, тут главное наладить сборы средств на постоянной основе...
16.02.22 12:11
8 0

Всё это, конечно, дикость...Но все все все в этой истории лукавят...Золгенсма апробирована _до_ двух лет! До двух лет будет 100% результат! Позже же _есть вероятность_ что поможет... Есть, но очень малая...И как кто то хорошо всё расставлял по полочкам — бэкграунд тут только и только деньги — и цена препарата, которая сложена из предполагаемого 'лечения'/поддержывания другими лекарствами и 'предложения зарубежных клиник' — им остается довольно приличная сумма и пиар.Можете меня считать цыником, но повторюсь — в этой истории 'не всё так однозначно'...
Погодите, а это государство платит? То есть я согласен, если государство платит, оно имеет право говорить, что не всё так однозначно. Но государство платит миллионы на стенд "Газпрома" где-то на выставке, а здесь деньги собрали всей страной.

И ни одного документа по обоснованию отказа нет.
Так какого хрена мешаете? То есть за мои же деньги мне государство не может объяснить, почему я не могу попытаться вылечиться, но при этом вылечиться мне же не даёт. Какое, на хрен, "не всё так однозначно"?
16.02.22 11:43
2 17

История мутная, сам не до конца понимаю. Вроде как через фонд осуществляется закупка, просто так купить это лекарство в России нельзя.
Да не, процедуру я как раз понимаю: это - не парацетомол. Я не понимаю, почему я собрал деньги, несу их в фонд-монополист, который на мне откатит, а государство говорит, что вот хер тебе без объяснения причин, что даже оспорить нельзя. Какой тут "не всё так однозначно".
16.02.22 19:42
0 2

---
В свою очередь, компания-производитель препарата «Новартис» и БФ «Круг добра» напомнили, что в связи с несовершенством законодательства после регистрации лекарства и до его ввода в гражданский оборот ввозить его может лишь этот фонд, обязанный действовать по утвержденным врачами стандартам.
---
16.02.22 13:04
0 2

История мутная, сам не до конца понимаю. Вроде как через фонд осуществляется закупка, просто так купить это лекарство в России нельзя. Сейчас ребенку колят другое лекарство, но его нужно колоть постоянно. Закупают его через тот же фонд.
Если даже собраны деньги, без разрешения лекарство не купить, нужно везти ребенка за границу и обследовать/колоть там, а это уже другие деньги (даже само лекарство дороже будет стоить, не говоря о прочих расходах, включая перевозку спецбортом).
Слышал версию, что тупо выгоднее постоянно закупать через фонд и иметь на этом свои откаты, чем сделать один укол, пускай и дороже. А есть и другая - что по показаниям ребенку не подходит.

Это то, что удалось вычитать.
16.02.22 12:25
1 3

Исторрия, конечно, дикая. Но с другой стороны, эти всенародные сборы тоже тупик какой-то. Можно и нужно собирать на благотворительные нужды, но на препарат ценой в 130 миллионов за дозу можно собирать только в авральном режиме (это заметно и по описанию этих сборов, они каждый раз выглядят как народный подвиг, да и являются им, но нельзя жить в режиме подвига). Рано или поздно это станет просто малореальной задачей, а больных СМА будет только больше. Здесь один выход - это должна быть часть общедоступной гражданской медицинской страховки и оплачивать это лечение должно государство. Примеры такие есть.
16.02.22 11:42
3 11

Еще недавно полное секвенирование генома стоило миллион долларов, сейчас - в разы дешевле.
Изготовить тесты на конкретные гены еще дешевле, чем полная расшифровка.
17.02.22 11:34
0 0

В общем, да.
17.02.22 09:03
0 0

Да потому что это нереально сейчас в массовых масштабах. Потом, а почему только СМА? Генетических заболеваний сотни, одно неприятнее другого. Тогда уж скрининг надо по нескольким десяткам, а это уже другие деньги. Нет, лет через десять будут, конечно, просто всем делать сиквенс генома в том или ином виде, но это ещё не сейчас.
17.02.22 09:02
0 0

Любой акт ЭКО включает в себя отбор эмбрионов. ЭКО без этого просто не бывает.
17.02.22 09:00
0 0

Вроде считается селекция эмбрионов неэтичным.
16.02.22 22:28
0 0

про это Camel1000 писал.
16.02.22 15:47
0 0

А почему должно быть больше больных? Скрининг ДНК доступен уже лет 10 как, по цене ниже 100$.
16.02.22 15:31
0 0

я к тому, что если будет больше больных, то с производственной точки зрения, без лекарства они не останутся и может быть даже и цена снизится (при некоторых условиях).
16.02.22 14:48
0 0

А зачем производить больше чем нужно? На препарат максимально неэластичный спрос, кому надо - купит по любой высокой цене, кому не надо - не купит и совсем дешево.
16.02.22 14:42
0 1

Но у них есть способ оставить здоровое потомство - партнер без дефектного гена + ЭКО и подселение правильных зародышей, без дефектного гена вообще.
16.02.22 14:40
0 0

ага, ясно, спасибо.

про увеличение количества больных: ну так "отобьет" свои бабки новартис и\или появятся новые игроки на этом поле и стоимость лекарства упадет, а произвести больше, с точки зрения производства, вроде не проблема, да?
16.02.22 13:45
1 0

ты имеешь ввиду, что носителей дефектных генов станет больше за счет размножения вылеченных сейчас больных СМА?
Ну, это тоже, но я скорее имел в виду, что сейчас больше больных выживает просто потому, что у них появилась перспектива лечения. И потом, в отличие от Золгенсмы, другие препараты всю жизнь нужны, так что их будет все больше нужно.
если ген у них заменен в результате лечения, то можно ли их считать носителями?
Происходит исключительно функциональная замена. Исправленный ген SMN1, доставляемый вирусным вектором AAV9, не встраивается в геном соматических клеток пациента (и уж конечно не в клетки зародышевой плазмы, передающие генотип потомству). Поэтому генетически пациенты остаются такими же.
16.02.22 13:36
0 6

ты имеешь ввиду, что носителей дефектных генов станет больше за счет размножения вылеченных сейчас больных СМА?

кстати, интересный вопрос, если ген у них заменен в результате лечения, то можно ли их считать носителями? (биологии у меня почти не было в школе 😄)
16.02.22 12:59
2 0

больных СМА будет только больше
почему?
А их выживает все больше, это характерно для многих подобных болезней, которые раньше считались просто приговором. Никто и не тратил особенно усилий для их спасения и просто выживания - это было практически невозможнор.
16.02.22 12:19
0 4

Примеры такие есть в россии?
16.02.22 12:15
0 0

больных СМА будет только больше
почему?

вроде же этот самый круг добра и задумывался как фонд для детей со СМА. типа он будет аккумулировать налог на богатых.
---
"У меня на столе лежит проект указа о создании фонда - мы договаривались об этом - Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими, в том числе редкими, так называемыми орфанными, заболеваниями. Мы решили назвать этот фонд "Круг добра", - объявил Путин, взяв со стола красную папку. Речь идет о том, чтобы использовать средства, которые будут получены в результате повышения ставки НДФЛ для тех, у кого доходы составляют свыше пяти миллионов рублей, напомнил он. "Именно не эти пять миллионов базово, а все, что свыше пяти миллионов", - уточнил президент. "Таким образом мы получим дополнительный доход около 60 млрд рублей. Договорились, что создадим фонд... и направим его на эти цели - на поддержку детей, которые нуждаются в дорогостоящих лекарствах", - сказал он.
---
16.02.22 12:15
0 1

И что? Эта программа рассчитана на те страны, пациенты из которых не имеют в принципе возможности получить Золгенсму за счет государства. Россия не относится к ним.
16.02.22 12:10
0 7

А это уже скажите спасибо производителю, они не хотят чтобы лечение оплачивало государство 😄
f-sma.ru
16.02.22 12:00
8 4

Всё это, конечно, дикость...
Но все все все в этой истории лукавят...
Золгенсма апробирована _до_ двух лет! До двух лет будет 100% результат! Позже же _есть вероятность_ что поможет... Есть, но очень малая...
И как кто то хорошо всё расставлял по полочкам — бэкграунд тут только и только деньги — и цена препарата, которая сложена из предполагаемого 'лечения'/поддержывания другими лекарствами и 'предложения зарубежных клиник' — им остается довольно приличная сумма и пиар.
Можете меня считать цыником, но повторюсь — в этой истории 'не всё так однозначно'...
16.02.22 11:39
8 17

Ибупрофен наше все.
17.02.22 09:04
0 0

Вы в цитате чудесно выкинули первые два пункта, обосновывающие (по крайней мере для меня) логику отказа
Для меня тоже. Но вы зачем-то и про цену упомянули. Вы социалистическую уравниловку отставьте - строй уже не тот и принцип "все в автобусе стоять будут, раз все сидеть не смогут" больше не главенствует. Но не в умах у людей со старым типом мышления, я понимаю.
17.02.22 01:35
0 1

Я вообще кстати не понимаю, как тут люди лечатся
перебиваются парацетамолом, пока НЧС не одобрит.
16.02.22 22:46
0 0

Полезли статьи по теме доктора Курмышкина. Мутное.
16.02.22 19:22
0 0

А может и не потребуется, Спинраза - 2016, Золгенсма - 2019, Рисдиплам - 2020, лет через 10 и препаратов станет больше, и эффективность вырастет.
16.02.22 18:17
1 2

Т.е. этого Марка уже(!) бесплатно лечат за государственный счет
только это не будет продолжаться вечно. Вот в чём проблема.
16.02.22 18:13
0 0

Я вообще кстати не понимаю, как тут люди лечатся. У нас все что было, прошло само собой в процессе ожидания лечения. Ну или в Турции вылечили.
16.02.22 16:52
0 0

Я вроде как видела сообщения что в Англии одобрили ее применение за счёт NHS
потому что НЧС вынесет мозг, прежде чем одобрит токое дорогое лекарство. Мне колят лекарство раз в месяц по £2000 за укол. Средний брит ждет разрешение 1-2 года если на НЧС. А пока -- стероиды и больница с ИВЛ. Так как я систему более-менее знал, то нашел врача с двойной аффилиацией, заплатил $10000 за консультации и анализы, и он сумел пробить систему за 3 месяца. А тут -- миллион или сколько там за укол.
16.02.22 16:31
0 2

Я где-то видела инфу о том что Золгенсма по условиям американской лицензии не может быть предоставлена ребёнку старше 2 лет.
Вообще дичь какая-то с этим лекарством в принципе. Я вроде как видела сообщения что в Англии одобрили ее применение за счёт NHS но при это был момент когда в турецкой общине собирались деньги сразу двум малышам.
16.02.22 15:53
0 1

Уважаемый Camel1000, очень интересно ваше мнение по этому посту, правда в инстаграмме, вот
Просто вы профессионал в этой сфере, без всякой иронии и Дарья тоже с учёной степенью.
Там же у нее в сториз приводятся ссылки на французские требования, там до двух лет и 21 кг
16.02.22 15:48
0 1

Да, ридисплам это очень перспективный препарат. И он дешевле и будет становиться дешевле - это низкомолекулярная химия, а эффективность его на уровне Золгенсмы. Но его нужно принимать всю жизнь.
16.02.22 15:03
0 0

Нет там 100% результата, даже по ограниченным КИ. И безусловно, не все так однозначно.
16.02.22 14:45
1 3

я, кстати, думаю, что родители ребенка со сма, знают про все эти надежды и препараты в 1000 раз побольше скучающего обывателя.
"Знают" они примерно как мы, набор фактов и ссылок в интернете.
А реальные знания по вопросу есть только у специалистов - тех, у кого мед. образование, опыт работы по лечению подобных заболеваний, "база" пациентов, а не один конкретный случай, кто читал именно научные отчеты об испытаниях разных лекарств, лечащих именно это заболевание...
Ой, а не [идеальную] комиссию ли минздрава я тут описываю?
16.02.22 14:44
5 1

Как говорят антиваксеры - главное жижу вколоть!
16.02.22 14:43
1 2

И вот весь этот клубок мы тут сидим и обсасываем
предупреждать надо. я не собирался обсасывать. отвечал только на недостоверную информацию.
16.02.22 14:41
0 4

если ты радеешь за экономику, то все равно, выгодней один раз уколоть, а не колоть всю жизнь рисдисплам.

И вся шумиха как раз потому, что кто-то продавливает "чудо-уколы"
кто? "друзья путина" или "ройзаман" или "бигфарма"? 😄
я, кстати, думаю, что родители ребенка со сма, знают про все эти надежды и препараты в 1000 раз побольше скучающего обывателя.
16.02.22 14:40
0 6

Так объяснять причины не входит в задачи консилиума.
тогда откуда вам понятна причина отказа?
16.02.22 14:39
1 4

Ну мир то он не бинарный и не черно-белый. Много сторон, у всех свои интересы:
- есть "свидетели чудо-укола", искренне надеющиеся, что это спасет безнадежно больного;
- есть люди, желающие от собираемых первыми денег отщипнуть кусочек повкуснее себе;
- есть "друзья путина", они тихо-мирно пилят наши налоги;
- есть минздрав - те самые врачи, от которых уже много лет тоже отпиливают кусок за куском, которые явно хотят сэкономить имеющиеся деньги, понимая что больше их со временем не станет;
- есть фармкомпании, каждая из которых мечтает чтобы покупали у нее...
И вот весь этот клубок мы тут сидим и обсасываем, нету тут только злодея в маске или единственного правильного решения. Всегда кто-то да пострадает.
16.02.22 14:31
5 5

Отличие «Рисдиплама» в том, что он просто разводится водой и его можно принимать в домашних условиях. Кроме того, его стоимость существенно ниже — одна ампула «Рисдиплама» стоит около 1 млн рублей, в то время как ампула «Спинразы» — 8 млн рублей.
источник

С весны 2020 года мальчика лечат препаратом "Рисдиплам" - сначала его бесплатно предоставляла компания-производитель Roche, а потом стал закупать государственный благотворительный фонд "Круг добра".
источник

Т.е. этого Марка уже(!) бесплатно лечат за государственный счет. И вся шумиха как раз потому, что кто-то продавливает "чудо-уколы" как последнюю надежду родителям, которым специалисты объясняют что нет, никогда ваш ребенок ходить не будет...
16.02.22 14:22
6 5

Т.е. вы упрекаете друзей путина в том, что они не хотят закупать более дешевое лекарство, чтобы распиливать остальное? ? Это уже на подрыв государственных устоев тянет!
ты уж определись, ты за "с точки зрения государства дешевле" или за "друзья путина пилят". если за второе, то тогда не нужны никакие другие аргументы а-ля "помогает не помогает", "сма 1 или сма 2" "возраст не тот". никто бы этот тезис "друзья путина пилят" не стал бы обсуждать, ну может кроме парочки запутинцев. 😄
16.02.22 14:20
0 2

Т.е. вы упрекаете друзей путина в том, что они не хотят закупать более дешевое лекарство, чтобы распиливать остальное? 😄 Это уже на подрыв государственных устоев тянет!
16.02.22 14:13
5 1

в ход вступает экономика - скорее всего с точки зрения государства дешевле человеку всю жизнь колоть препараты, которые не стоят по 2 ляма долларов за ампулу.
"Стоимость одной инъекции «Спинразы» составляет почти 7,9 млн руб., в год пациенту нужно сделать шесть инъекций (около 48 млн руб. на пациента)." (источник)
---
хехе, "ну что вы на это скажете, уважаемый Ватсон"?
16.02.22 14:07
0 4

почему меньше-то?

В первом испытании было 15 детей со СМА 1-го типа. Все — не старше восьми месяцев. Спустя два года после укола 9 детей смогли сидеть без поддержки 30 секунд. Никто не мог стоять или ходить. Спустя пять лет двое из этих детей могут стоять с поддержкой.
Во втором исследовании участвовали 22 ребенка не старше полугода со СМА 1-го типа. Через полтора года 13 из них могли сидеть 30 секунд без поддержки. Один пациент мог ходить. Он получил укол через месяц после рождения.
В третьем исследовании препарат вводили 29 детям не старше месяца, еще до появления первых симптомов СМА первого и второго типов. Через полтора года 11 детей могли сидеть, 16 стоять, 11 ходить.
Это результаты тестов самого производителя - чем раньше ввели, тем лучше результат для больного. Чем старше - тем ближе к "ну не умрет", физическое состояние не изменится.
А раз в плане эффективности разницы нет, в ход вступает экономика - скорее всего с точки зрения государства дешевле человеку всю жизнь колоть препараты, которые не стоят по 2 ляма долларов за ампулу.
16.02.22 13:59
8 1

даже денег "друзей путина" не хватит на обеспечение всех кто встанет в очередь.
хватит, хватит. в прошлом году перевыполнили план. почти 1 млрд зеленых получилось.


а "останавливает повреждение нейронов на текущем уровне" и поэтому чем старше пациент, тем меньше от нее толку.
почему меньше-то? остальные лекарства тоже ведь не лечат "нейроны", а так же не дают повредить то, что осталось. побочка у них тоже есть и принимать надо всю жизнь.
16.02.22 13:52
0 3

Никто бы не ДАЛ провести консилиум. Как только бы появилось заключение консилиума, у законных представителей пациента появилось бы право требовать получения препарата от регионального Минздрава. Бесплатно, вернее, за деньги государства.
111
16.02.22 13:45
1 1

Так я и не говорю об однозначности. Я говорю что она не "излечивает СМА", а "останавливает повреждение нейронов на текущем уровне" и поэтому чем старше пациент, тем меньше от нее толку.
Дальше включается логика - что если начать рекомендовать это лечение всем желающим без разбору, авось поможет, то даже денег "друзей путина" не хватит на обеспечение всех кто встанет в очередь.
16.02.22 13:42
4 2

Золгенсма исправляет дефицит "правильного" белка SMN1 в организме, но, разумеется, не может восстановить уже нерабочие нейроны (я писал об этом в другом посте). Но имеющаяся степень поражения мотонейронов не определяется возрастом пациента однозначно.
16.02.22 13:38
1 4

Так объяснять причины не входит в задачи консилиума. Считается что это специалисты, которые понимают что делают. Если у вас хоть кто из родственников/знакомых сталкивался с консилиумом по любой болезни - почитайте выписку, там написано:
- что было
- данные исследований
- вердикт - лечить таким-то образом.
Это не диссертация, чтобы включать раздел "почему не подходит метод А, не лучше ли воспользоваться методом Б"...
16.02.22 13:38
8 4

Спинразу ту же уже закупают, за счет бюджета у забугорного разработчика.
16.02.22 13:36
4 1

Почему отказывает консилиум минздрава - абсолютно понятно
нет, непонятно. Они отказали БЕЗ объяснения причин.
16.02.22 13:19
0 9

государству рано или поздно придется
Спасибо, повеселили.
16.02.22 12:59
2 9

PS Меня другое в этой истории удивляет. Как можно было не провести консилиум ДО начала сбора и не решить проблемы перед эторй чудовищно сложной и негарантирующей процедурой
Скорее всего никто не ожидал такого поворота, что тебе откажут за твои же деньги.
16.02.22 12:29
0 6

Вы в цитате чудесно выкинули первые два пункта, обосновывающие (по крайней мере для меня) логику отказа.
Если говорить только о цене, то даже в приведенной заметке видно, что случай не единичный, уже очередь надеющихся на чудесное спасение. И государству рано или поздно придется включатся в оплату этих расходов, а производитель снижать цену не планирует.
16.02.22 12:27
13 2

препарат - чудовищно дорогой. Почему отказывает консилиум минздрава - абсолютно понятно.
А цена каким образом тут роль играет? Цену уже есть чем уплатить. Вы же ставите врпрос так, словно от консилиума зависит, выделять ли такие деньжищи.
16.02.22 12:22
0 10

Золгенсма ничего не исправляет! Почитайте описание - она останавливает отмирание мотонейронов у больных, т.е. тормозит прогресс болезни. Все что умерло к возрасту введения - уже не вернется, поэтому как раз возраст играет решающую роль.
16.02.22 12:22
13 6

1) Возраст не всегда является определяющим фактором. 2) Тип болезни тот. Клинические данные есть по СМА I, но генетическое нарушение, которое исправляет Золгенсма, одинаково для I и II типов. 3) Препарат дорогой, потому что это высокотехнологическое совсем новое средство для лечения орфанной болезни.
Является ли использование Золгенсма в данном случае необоснованным? Нет. Является ли оно рискованным и в какой-то степени экспериментальным в смысле положительного исхода терапии? Да. Может ли Зогенсма принести вред пациенту? Практически очень маловероятно.
В таких условиях в качестве участника консилиума я бы сомневался, лечить этого пациента таким образом, отнимая лекарство у других конкурентов, да. Но в ситуации, когда финансирования вообще не нужно и конкуренции с другими пациентами нет, я бы скорее всего согласился (это все теория, я не лечащий врач и решать этого не могу).
PS Меня другое в этой истории удивляет. Как можно было не провести консилиум ДО начала сбора и не решить проблемы перед эторй чудовищно сложной и негарантирующей процедурой?
16.02.22 12:17
1 14

Речь о том, что разработчик(!) препарата заявляет что он подходит для одного типа заболевания, а "неравнодушные граждане" пытаются заставить государство вколоть его ребенку с другим типом.
На момент одобрения FDA в мае 2019 года были доступны данные по 36 пациентам с СМА I типа в возрасте от 0,5 до 7,2 месяцев
Т.е. возраст - не тот, тип болезни - не тот, препарат - чудовищно дорогой. Почему отказывает консилиум минздрава - абсолютно понятно. И если для родителей логично надеятся на чудо, то не столь близкие люди могли бы включать голову?
16.02.22 11:57
15 11

У них генетическая природа одна и та же. Кстати, клинически первая форма тяжелее. Там очень многое зависит от уже имеющейся на момент лечения степени поражения двигательных нейронов, поскольку никакая терапия, Золгенсма в том числе, не восстановит уже пораженные нейроны.
16.02.22 11:50
1 6

Золгенсма апробирована _до_ двух лет! До двух лет будет 100% результат! Позже же _есть вероятность_ что поможет... Есть, но очень малая...
Там это совершенно не так устроено. Нет такого барьера в 2 года. В ЕС допуске возраст вообще не главный критерий. Вероятность успеха - сложный параметр, и его должен определять открытый консилиум специалистов.
16.02.22 11:44
1 12

Никого не смущает даже что препарат рекомендован для спинально-мышечной атрофиии первого типа, а у Марка - второго.
16.02.22 11:43
8 5

В лучших традициях подмётных писем времен СССР: echo.msk.ru
16.02.22 11:38
2 5

информация, кстати, интересная.
16.02.22 12:54
1 2

Мнение главного генетика Минздрава.
Я бы послушал/почитал еще и мнение других специалистов.
16.02.22 11:38
0 5

у нас ещё шесть малышей с собранными деньгами в такой ситуации и ещё двенадцать в процессе сбора
Это больше двух миллиардов выходит. Понятно что никто не хочет такие деньги из страны выпускать.
16.02.22 11:36
10 2

Препарат что так что эдак выпускается за рубежом. Спинраза, кстати, тоже.
17.02.22 14:53
0 0

Понятно что никто не хочет такие деньги из страны выпускать.
Правильно, нужно лечить нашим исконно-посконным Арбидолом.

Мда, отрицательная селекция. За 22 года во власти такая концентрация манкубусов, импов и прочей нежити, что зло оно как бы генерится уже процедурно.
16.02.22 11:35
3 16

Путинские сволочи!!!!
16.02.22 11:34
8 4

жизнь показывает, что даже самые смелые и оторванные фантазии не могут сравниться с реальностью и дикостью, казалось бы, цивилизованных людей! Чем дольше живу, то больше офигиваю!

разбивай на параграфы, что ли?
16.02.22 22:47
0 1

жизнь показывает, что даже самые смелые и оторванные фантазии не могут сравниться с реальностью и дикостью, казалось бы, цивилизованных людей! Чем дольше живу, то больше офигиваю!
Расскажу живой пример из соседнего государства (для избежания возможных проблем скажем, что пример из жизни фантастического государства). То же про медицину, но уже не про ребенка, что доказывает вышепрописанную аксиому. Дано: группа людей с болезнью глаз и показанием к регулярным уколам в глаза достаточно дорогим медпрепаратом (примерно 20$ баночка и группа нужна, что бы сразу вколоть один пузырек на всех, что дешевле и дозировка позволяет), средний возраст больных 60+ (пенсионеры/инвалиды, но есть и достаточно молодые), без укола качество жизни падает в разы (сильные боли, хуже видишь, негативный эффект ещё и накапливается), "бесплатная" медицина (то есть, лекарство покупали сами, а уколы делали в профильной больнице). Но, для больницы это "не интересно", так как денег не взять (не было утвержденой методики), "люди ходят, отнимают время, специалистов"... Но прямо отказать сложно (хоть и были попытки, но есть указание профильного врача-доцента у них же консультирующего, что надо и обязательно. Поэтому сначала пробовали вежливо "послать" в платные клиники, там естественно и препарат их и плата за укол и плата за консультацию, то есть примерно 10-12$ на человека), а потом вежливо дождаться утверждения методики, то есть, больным людям или платить в платной клинике или ждать когда "рак свистнет". Поднялась "волна" и руководство больницы конечно сказало, что все не так было понятно, что конечно никто ничего не запрещал, просто "недопонимание". Уколы возобновились, но ... явно скорректирована неформальная команда и через несколько недель всем поциентам позвонили и предложили приходить на уколы по утвержденным методикам, правда препарат будет их и цена будет где то 15$ на человека (а мы же помним, что: медицина "бесплатная" и в частной клинике процедура с их препаратом стоит менее 15$, а препарат отдельно стоит 20$. Препарата хватает на 5 человек, то есть 15*5=75$ при стоимости препарата 20$. ). И записываться надо немедленно и только по звонку больницы. на другой день нельзя, если отказался - пролетаешь. Вот так "лёгким движением руки" мягко но настойчиво резко уменьшили "геморрой" для себя и "забыли" (а реальнее забыли) на поциентов, которые несколько лет получали уколы. 😄
Теги
Сортировать по алфавиту или записям
BLM 20
Calella 125
exler.ru 185
авто 379
видео 3144
вино 311
еда 409
игры 109
кино 1407
ПГМ 1
попы 161
РКН 2
РФ 1
РЩД 1326
СМИ 2038
софт 816
США 26
тип 2
тмп 11
шоу 6